V001D In force

Protocol terapeutic corespunzător poziţiei nr. 266, cod (V001D): DCI DEFEROXAMINUM Definiţia afecţiunii Supraîncărcarea cronică cu fier (hemosideroză) secundară transfuziilor repetate de concentrat eritrocitar în: - β-talasemia majoră şi intermedia - sindroame mielodisplazice - aplazie medulară - alte anemii - boli hemato-oncologice politransfuzate În absenţa tratamentului chelator de fier evoluţia este progresivă spre deces prin multiple insuficienţe de organ datorate supraîncărcării cu fier. Criterii de includere - pacienţi cu β-talasemie majoră cu vârste peste 2 ani; - după transfuzia a aprox. 20 unităţi concentrat eritrocitar sau la o valoare a feritinei serice în jur de 1000 μg/l. Tratament (doze, condiţiile de scădere a dozelor, perioada de tratament) Dozele standard - la copii 20 - 40 mg/Kgc (nu se depăşeşte 40 mg/Kgc) - la adult 50 - 60 mg/Kgc - în perfuzie subcutanată lentă pe parcursul a 8 - 12 ore/zi, minim 6 nopţi/săptămână prin intermediul unei pompiţe portabile; - în funcţie de vârsta pacientului, greutate şi nivelul feritinei serice cu păstrarea indexului terapeutic (doza medie zilnică de Desferal în mg/Kgc/valoarea feritinei serice în μg/l) sub 0,025; - se asociază vitamina C în doză limitată la 2 - 3 mg/Kgc/zi (oral şi numai timpul perfuziei); Chelarea intensivă cu deferoxamină - infuzie continuă 24 ore intravenos sau subcutanat are următoarele indicaţii: - persistenţa valorilor crescute ale feritinei serice; - boală cardiacă semnificativă; - înaintea sarcinii sau transplantului medular. (doză 50 - 60 mg/Kgc/zi) Monitorizarea tratamentului - la fiecare 3 luni: - feritina serică; - monitorizarea creşterii longitudinale şi greutăţii corporale la pacienţii pediatrici; - control oftalmologic şi audiologic de specialitate înaintea începerii tratamentului şi la 3 luni pentru pacienţii cu concentraţii plasmatice ale feritinei serice scăzute şi anual în rest; - bianual evaluarea funcţiei cardiace; - anual evaluarea funcţiei endocrine. Criterii de excludere din tratament Reacţii adverse: - sistemice cronice:  oculare;  auditive;  displazia cartilaginoasă a oaselor lungi şi coloanei vertebrale asociate cu tulburări de creştere la copiii mici; - sindrom pulmonar acut; - reacţii senzitive generalizate; - reacţii cutanate locale severe; - hipersensibilitate la deferoxamină (şoc anafilactic, angioedem) Comorbidităţi: - insuficienţă renală severă; - Non-responder:  nu este cazul - Non-compliant:  datorită administrării subcutanate zilnice complianţa este scăzută la tratament. Prescriptori: medicul hematolog sau oncolog.